基因編輯技術的飛速發展, 特別是近年來CRISPR技術的廣泛應用，使得人類擁有了改變和修飾基因組更強的能力。CRISPR技術來源于細菌本身對抗噬菌體的“免疫系統”，這項技術利用單鏈引導RNA(sgRNA)和Cas9蛋白，可以在體內和體外簡單、迅速、低成本實現基因編輯。利用CRISPR技術不僅可以對編碼基因進行有效編輯和基因組的大規模篩選，而且還可以結合NGS對非編碼RNA（ncRNA）進行功能研究。

CRISPR技術已經廣泛應用于全球各個實驗室，幾乎可以對所有細胞系和大多數常用實驗動物的遺傳物質進行改造。CRISPR技術在人類遺傳性疾病、病毒感染疾病和癌癥的相關研究中具有廣闊前景和巨大發展潛力。

哺乳動物細胞基因/基因組編輯研究思路

1.哺乳動物細胞基因敲除（knock-out） /敲入（knock-in）

研究思路
  1. 基因組定制化的
    sgRNA設計
  2. 基因組或者Panel
    范圍內的基因調取
    與sgRNA設計
  1. Syno? 2.0基因合
    成    與載體構建平臺
  2. ?Syno?3.0sgRNA
    文庫構建平臺
  3. ?多模式物種的載體
    序列設計
  1. 體外sgRNA活性驗證
  2. 體內sgRNA活性驗證
  1. 穩定細胞株構建
  2. 基因敲除動物模型構建

2.哺乳動物細胞非編碼RNA功能研究

哺乳動物細胞非編碼RNA功能研究
  1. 基因組或者Panel
    范圍內的基因調取
    與pg-sgRNA設計
  1. Syno?2.0基因合成與載體
    構建    平臺
  2. Syno? 3.0 sgRNA文庫構建
  3. 多模式物種的載體序列設計
  1. 慢病毒文庫包裝
  2. NGS驗證文庫質量
  1. 篩選前后NGS數據對比
  2. 細胞株構建或動物模型建立

哺乳動物基因編輯服務優勢

right一站式服務
泓迅科技提供從sgRNA設計、合成及活性檢測，到穩定細胞株或動物模型構建和篩選的整體解決方案

right專利的技術平臺
擁有專利的sgRNA設計軟件，能夠高效準確提供多物種序列設計方案

rightsgRNA文庫合成
擁有專利的Syno? 3.0芯片合成平臺，文庫構建覆蓋率95%以上

right高通量功能篩選平臺
可提供全基因組文庫高通量篩選，可平行分析大量細胞的基因功能，鑒定相關的候選基因

哺乳動物細胞基因/基因組編輯應用案例

【泓迅案例】 構建人類sgRNA文庫

【應用案例1】哺乳動物細胞CRISPR-Cas9的基因編輯

【應用案例2】 CRISPR-Cas9系統用于lncRNA基因的高通量功能篩選

參考文獻
Ran, F.A., et al., Genome engineering using the CRISPR-Cas9 system. Nature Protocols, 2013. 8(11): p. 2281-2308