基因治療是指將外源正?；驅氚屑毎?，以糾正或補償因基因缺陷和異常表達引起的疾病，從而達到治療的目的。從廣義說，基因治療還包括從DNA水平治療某些疾病的措施和新技術，傳統的基因治療一般利用無害病毒或其他載體形式將正常的基因拷貝到細胞內，用以替換引起疾病的缺陷基因。CRISPR技術能夠通過切除損傷DNA，以正確的基因序列替換，從而直接修正缺陷基因。這種方法消除了外源基因插入到錯誤位置并開啟癌基因所帶來的風險，且CRISPR修正之后的基因仍受基因本身啟動子的調控，因此細胞內的蛋白質產物不會出現異常增多或減少的情況。CRISPR技術的發展與成熟，為更多疾病開辟了基因治療的新思路和新方法。

研究思路

基因治療研究思路
  1. 基因組或者Panel
    范圍內的基因調取
    與pgRNA/sgRNA
    設計
  1. 即用型sgRNA合
    成    （直接注射）
  2. Syno? 2.0基因
    合成    與載體構建
  3. 多模式物種的載體
    序列設計
  4. 慢病毒包裝及轉染
  1. SSA活性檢測
  2. 體外切割活性驗證
  3. 內源性活性切割
  1. 穩定細胞株構建
  2. 動物模型構建
  3. 細胞或動物水平表型檢測

服務優勢

right一站式服務
泓迅科技提供從sgRNA設計、sgRNA合成、慢病毒包裝，體外功能驗證及體內驗證工作的整體解決方案

right專利技術平臺
擁有專利化的sgRNA設計軟件，能夠高效準確提供多物種序列設計方案

right即用型sgRNA
可直接注射或轉染細胞進行基因編輯，最快3個工作日可交付20 μg

right動物模型構建
斑馬魚、小鼠和大鼠多種模式物種可供選擇

基因治療研究中的應用案例

【應用案例1】 CRISPR-Cas9在基因治療中的應用

【應用案例2】 使用CRISPR-Cas9技術對人類T細胞進行編輯

【應用案例3】 利用CRISPR RNPs高通量平臺研究人類T細胞中HIV病毒的作用功能研究